– Terapia CAR-T to rzeczywiście w przypadku Adriana jest terapia ostatniej szansy. Polega ona na tym, że przeprogramowujemy jego własne limfocyty T. Do genomu komórek wprowadzamy gen, który koduje pewien receptor antygenowy przeciwko komórkom nowotworowym. Tak zmodyfikowane komórki są w stanie w sposób perfekcyjny i celowany zabijać blasty. To dla Adriana jest ostatnia szansa, bo on wykorzystał wszystkie dotychczasowe formy terapii, w tym dwie transplantacje szpiku – mówi prof. dr hab. Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej.
Terapia CAR-T jest jednak nierefundowana, co oznacza, że za życie dziecka trzeba zapłacić ponad milion złotych.
– Musimy prowadzić zbiórki na tego rodzaju terapię, które nie są refundowane. Tutaj rodzice zdani są tak naprawdę na pomoc ludzi o dobrych sercach. W przypadku tak dużych zbiórek jak ta, musimy zmierzyć się z ogromnym wyzwaniem, bo do zebrania jest milion trzysta tysięcy złotych. Niestety problem jest taki, że przy takiej zbiórce – im ich jest więcej, tym ta pomoc jest wolniejsza, tym te zbiórki są idą oporniej. My obserwujemy ogromne dramaty w rodzinach, które toczą walkę nie tylko z chorobą, ale także z czasem, żeby zdobyć te pieniądze – dodaje Klaudia Smoralska-Kulej, Fundacja „Na ratunek dzieciom z chorobą nowotworową”.
Terapię CAR-T po raz pierwszy zastosowano rok temu w marcu. Do tej pory uratowało to życie dziewięciorga dzieci. Lekarze wierzą, że Adrian będzie pacjentem nr 10. Szerszym problemem jest natomiast brak refundacji tej terapii, dla niektórych pacjentów ostatniej szansy na życie.
– Tak naprawdę ta terapia dotyczy 10-15 dzieci rocznie w Polsce, a więc to jest mała grupa pacjentów. Oczywiście koszt jednostkowy jest wysoki, ale sumarycznie dzieci przez 11 miesięcy są w domu i nie wymagają żadnych innych kosztownych terapii. Trzeba na to popatrzeć inaczej. Abstrahując od zdrowia i życia, również ekonomicznie ta terapia nie musi być taka droga, a znalezienie tych pieniędzy w budżecie takie trudne. Nie rozumiem dlaczego tak się do tej pory nie stało – podkreśla prof. dr hab. Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej.
– Mamy nadzieję, że już we wrześniu usłyszymy, że jednak ta terapia CAR-T jest refundowana. Jak powiedział profesor Kałwak, to jest terapia skuteczna i dotyczy nie tak dużego grona dzieci. Myślę, że ten dodatkowy stres, który wywołują zbiórki, jest zupełnie niepotrzebny w tym przypadku. Myślę, że państwo spokojnie poradzi sobie z takim wydatkiem na te kilkanaście dzieci rocznie. Na to, żeby uratować ich życie, które w tym momencie warte jest milion czterysta tysięcy złotych – zaznacza Klaudia Smoralska-Kulej, Fundacja „Na ratunek dzieciom z chorobą nowotworową”.
