Terapia CAR-T refundowana w Polsce od września

Na tę decyzję wszyscy czekali od dawna. Przede wszystkim lekarze, pacjenci i ich rodzice. Chodzi o dzieci i młodych pacjentów do 25.roku życia, którzy cierpią na ostrą białaczkę limfoblastyczną oporną na tradycyjne leczenie. Decyzją ministra zdrowia od 1 września wszyscy ci pacjenci będą mogli korzystać z leczenia nowoczesną metodą CAR-T i będzie to metoda refundowana przez państwo. A to oznacza, że nie będzie trzeba organizować zbiórek pieniędzy, ani angażować tysięcy wolontariuszy i błagać o pomoc, by uratować życie chorych dzieci. Dla których jedyną metodą leczenia jest właśnie CAR-T. To oznacza, że wielu pacjentom będzie można uratować życie.

- Jestem bardzo szczęśliwy. Wreszcie dzieci będą miały refundacje tego na co czekają półtora roku - mówi prof. Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" USK we Wrocławiu. 

- To fenomenalna wiadomość, najlepsza. Jesteśmy po terapii i czekaliśmy na ten dzień, to cudowna wiadomość - mówią rodzice leczonych terapią CAR-T dzieci. 

Tak jednym głosem oceniają decyzję o refundacji lekarze i rodzice dzieci, które żyją dzięki zastosowaniu metody CAR-T. 

- Ja wiem, że gdyby nie CAR-T naszej Mii z nami by nie było. Decyzja ministerstwa dla nas, rodziców dzieci onkologicznych jest decyzją cudowną, jest odciążeniem psychicznym, że nie trzeba się martwić - mówi Anna Knopek, mama Mii, która żyje dzięki zastosowaniu terapii CAR-T. 

Bo do tej pory ciężar leczenia chorych dzieci spoczywał na rodzicach. To oni musieli zdobyć  1 mln. 300 tys. złotych. 

- Nam udało się to zdobyć w 2-3 tygodnie. Pomoc była z całej Polski, to były zbiórki, licytacje, zaangażowanych było mnóstwo osób nie tylko z Polski.  Dzięki nim mamy naszego syna, który ma się dobrze, za co wszystkim bardzo dziękujemy - mówi Mariola Kostyra, mama Piotrusia, który w lutym leczony był terapią CAR-T. 

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei"  jest pierwszym i jedynym certyfikowanym ośrodkiem w Polsce, w którym można stosować terapii CAR-T . 

W klinice terapię tę  podano już 9 dzieciom. Po raz pierwszy zmodyfikowane komórki podano w  marcu 2020 roku. 

- Ten chłopiec żyje, jest w domu, ma się świetnie, a przedtem przez 7 lat walczył z białaczką i to w sposób nieudany - mówi prof. Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" USK we Wrocławiu. 

Wszystko dzięki indywidualnie przygotowanej, jednorazowej terapii genowo-komórkowej,  która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta. W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor wychwytujący i niszczący komórki nowotworu. I to nie wszystko. 

- Same się aktywują i namnażają i są w organizmie kilka tygodni, a nawet miesięcy, a nawet lat. U naszego pierwszego pacjenta - Olka, który otrzymał terapię 18 miesięcy temu, komórki nadal krążą w jego krwiobiegu i robią robotę. To magia tej terapii, to medyczny cud. Można kontrolować chorobę resztkową, a następnie doprowadzić do wyciszenia złej biologii nowotworu - tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" USK we Wrocławiu. 

Po zastosowaniu tej terapii dzieci w ciągu kilkunastu dni wracają do domu, a  do szpitala wracają tylko na badania. W domu wracają do zdrowia. 

- Teraz jest zdrowym dzieckiem, fantastycznie wygląda, świetnie współpracuje z nami. Chodzimy na spacery, kiedyś to nie było możliwe, bo nóżki go bolały, źle się czuł, a teraz jest aktywny - mówi Mariola Kostyra, mama Piotrusia, który w lutym leczony był terapią CAR-T. 

- We mnie strach jako w mamie zostanie na zawsze, ale Mia nie myśli już o tym. Ona jest zdrowa i nie myśli o tym, co złego może się zdarzyć. Ja głęboko wierzę, że CAR-T dało nam szansę na długotrwałą remisję i ta remisja tym razem zostanie z nami na zawsze - mówi Anna Knopek, mama Mii, która żyje dzięki zastosowaniu terapii CAR-T. 

Szacuje się, że rocznie w Polsce tę  metodę ostatniej szansy lekarze będą stosować u kilkunastu dzieci.  Na świecie po raz pierwszy zastosowano tę terapię w Filadelfii w 2012 roku. Dzięki tej metodzie pacjentka normalnie żyje i jest zdrowa.  Nie ma komórek nowotworowych.